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RNA有望治疗遗传疾病

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日期:2006-11-26 来源:景天阁·健康资讯
内容提示:研究人员首次利用携带有小核糖核酸(RNA)分子的病毒,对患有遗传病的实验室小鼠进行治疗。这一研究成果提高了利用核糖核酸干扰RNAi进行人体临床试验的可能性。亨廷顿氏症和脊髓小脑运动失调SCA都是导致神经退化的遗传疾病,这些疾病能够造成感官协调能力的丧失,并且出现痉挛状态。然而由于RNAi..

研究人员首次利用携带有小核糖核酸(RNA)分子的病毒,对患有遗传病的实验室小鼠进行治疗。这一研究成果提高了利用核糖核酸干扰RNAi进行人体临床试验的可能性。

亨廷顿氏症和脊髓小脑运动失调SCA都是导致神经退化的遗传疾病,这些疾病能够造成感官协调能力的丧失,并且出现痉挛状态。这两种疾病都是由一种有缺陷的蛋白质造成的。剔除这种有毒蛋白质绝对是一件棘手的工作,当前的药物往往难以胜任。然而由于RNAi能够对帮助制造这种有缺陷蛋白质的特殊信使核糖核酸mRNA进行干扰,从而使其成为了一种新的候选治疗方案。

为了试验这种方法,美国衣阿华城衣阿华大学的BeverlyDavidson和同事培养了一种病毒,当这种病毒传染给一个细胞后,能够形成一种与名为ataxin-1的有缺陷蛋白质有关的较短的U型RNA,而ataxin-1正是导致SCA的罪魁祸首。Davidson指出,相同的结果也出现在正在进行的亨廷顿氏症试验中,但是与ataxin-1有关的mRNA由于相对较短,因此比较容易进行

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