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血友病基因治疗模型中产生的IX和VIII因子达到治疗水平

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日期:2006-11-20 来源:景天阁·健康资讯
内容提示:在美国国家血友病基金会基因治疗研讨会上研究人员报道:基因治疗已能成功地治疗动物模型的A型血友病和B型血友病。(美国国家血友病基金会基因治疗研讨会报道)在华盛顿特区召开的国立血友病基金会基因治疗会议上,北卡罗来纳大学和北卡罗来纳州杜克( Duke) 医学院的Christopher Walsh及其同事以“血友病的基因治疗”为...

在美国国家血友病基金会基因治疗研讨会上研究人员报道:基因治疗已能成功地治疗动物模型的A型血友病和B型血友病。(美国国家血友病基金会基因治疗研讨会报道)

在华盛顿特区召开的国立血友病基金会基因治疗会议上,北卡罗来纳大学和北卡罗来纳州杜克(Duke)医学院的ChristopherWalsh及其同事以“血友病的基因治疗”为标题报道了他们的研究成果。

他们说:若能保证人IX因子(hFIX)和人VIII因子(hFVIII)持续稳定在治疗水平,将使血友病的治疗发生重大的变革。他们报道了对A型及B型血友病的基因治疗方法。他们采用重组腺相关病毒(rAAV)对hFIX和hFVIII基因进行转移。

研究人员选用rAAV是因为它是一种单链的DNA病毒,能够使其增殖达到高浓度水平(>亿万个颗粒/毫升)。而且它也特别适合用于己于血友病的基因治疗,因为它是非致病性的,对于人类和动物都具着高安全性。rAAV还能感染较多的组织,包括骨骼肌和肝脏。这两种组织都是血友病基因治疗可选择的目标。

Walsh等说:“我们以前曾证明rAAV携带狗FIX(cFIX)基因在患B型血友病的狗中能产生达到治疗水平的cFIX。一次肌肉注射病毒就能使cFIX蛋白稳定持续地产生。而且FIX的表达一直持续至今,2年内没有变化。”

研究人员现正在研究改善FIX表达几种方法。他们还开发了能产生功能性hFVIII的几种rAAV载体。FVIII转移基因含4500个碱基对,而rAAV的包装限制为4675个碱基对,所以研究人员为肝特异性的转移基因表达采用了小的调控元件。

他们在几个不同的鼠模型其中包括FVIII基因敲除的小鼠中,测试了这种rAAV/FVIII载体。小鼠通过门静脉接受1-2x1011载体颗粒。在病毒注射4周后,血浆hFVIII水平逐渐增加到约55ng/ml(为正常hFVIII水平的27%)。在小鼠体内这一血浆水平已持续了6个月。逆转录酶多聚酶链反应显示hFVIIImRNA表达是肝特异性的。

Walsh等总结道:“新载体合并了重新设计的表达试剂盒,同缺乏肝特异性的调控元件的载体相比,能产生多10倍的mRNA和多5-10倍的蛋白。小鼠中这些新载体的测试还在进行中。我们的结果证明rAAV基因转移是一种有希望的血友病治疗方法。”

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