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血友病A基因治疗药物MAX-ADⅧ因子临床前期试验成果喜人

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日期:2006-11-20 来源:景天阁·健康资讯
内容提示:在美国基因治疗学会第4届年会上,美国GenStar治疗学公司向媒介公布了其研制的以Maximum腺病毒(MAX-AD)为载体的血友病A基因治疗药物MAX-ADⅧ因子和CD4抗体联合疗法的临床前期试验结果。GenStar公司的MAX-AD载体去除了几乎所有腺病毒基因,可插入的目的基因长度是早期基因治疗载体的10倍。据悉,本次试验的目的是为了检测血..

在美国基因治疗学会第4届年会上,美国GenStar治疗学公司向媒介公布了其研制的以Maximum腺病毒(MAX-AD)为载体的血友病A基因治疗药物MAX-ADⅧ因子和CD4抗体联合疗法的临床前期试验结果。

GenStar公司的MAX-AD载体去除了几乎所有腺病毒基因,可插入的目的基因长度是早期基因治疗载体的10倍。

据悉,本次试验的目的是为了检测血友病A小鼠用药后体内凝血Ⅷ因子的含量及其对该疗法的免疫反应。

结果,在第一周给予单或双剂量MAX-ADⅧ因子和单或双剂量CD4抗体治疗的基础上,于第17周再次给予相同剂量与配伍的治疗,便能够使接受二次给药的小鼠体内凝血Ⅷ因子的水平直线上升为其接受首次给药后的两倍;若能于第57周及时给予双剂量MAX-ADⅧ因子联合单或双剂量CD4抗体巩固治疗的话,该高水平的凝血Ⅷ因子血浓度将得到进一步地维持。

此外,科学家还发现,与单用MAX-ADⅧ因子治疗的小鼠相比,接受MAX-ADⅧ因子联合CD4抗体治疗的小鼠发生免疫副反应的几率降低100倍。

GenStar公司的科研人员此次还对MAX-AD和该公司第一代的转基因病毒载体进行了比较研究,结果表明,以第一代病毒载体为媒介的Ⅷ因子药物引发小鼠免疫副反应的几率比MAX-ADⅧ因子高40倍。

总之,MAX-AD能反复应用而不引起明显的机体免疫反应。研究人员认为这是基因疗法的一个重大进步,因为这给治疗慢性疾病带来了希望。

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