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植入表达VIII因子的纤维母细胞治疗血友病A具有可行性

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日期:2006-11-20 来源:景天阁·健康资讯
内容提示:6月7日出版的《新英格兰医学杂志》上的一篇报道称:一种不需病毒载体的VIII因子基因转导方法治疗血友病A病人安全并能很好的耐受。美国麻萨诸塞州波士顿Beth Israel Deaconess 医学中心的David Roth博士与其同事在6例严重血友病A病人中测试了一种称为转核移植(transkaryotic implantation)的非病毒性体细胞基因治疗系统...

6月7日出版的《新英格兰医学杂志》上的一篇报道称:一种不需病毒载体的VIII因子基因转导方法治疗血友病A病人安全并能很好的耐受。

美国麻萨诸塞州波士顿BethIsraelDeaconess医学中心的DavidRoth博士与其同事在6例严重血友病A病人中测试了一种称为转核移植(transkaryoticimplantation)的非病毒性体细胞基因治疗系统的安全性。

研究人员从活检的厚层皮肤中取得纤维母细胞,然后通过电转移法将携有VIII基因的质粒转染这些细胞,克隆并扩增表达VIII因子的细胞,然后应用腹腔镜将之种植在病人的腹腔网膜上。

病人中未见任何与该治疗相关的显著不良反应。也未见出现抗VIII因子抗体,而且对于移植的转染纤维母细胞也没有发生细胞免疫反应。

虽然这项安全性的研究并未设计检测疗效部分,研究者仍发现有4例病人VIII因子的水平超过治疗前的水平。4例病人在治疗几个月后外源性VIII因子的需要量中度或显著减少。

Roth博士说:“虽然我们还不能治愈血友病,但我们正沿着正确的方向在前进,希望这是一个有前途的基因治疗方法,它同目前所采用的方法显著不同,在将基因导入细胞时并不需要病毒参与。”

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