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CellGenesys公司放弃开发肌肉内血友病基因疗法

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日期:2006-11-20 来源:景天阁·健康资讯
内容提示:美国CellGenesys公司宣称:最近的临床前期研究显示,血友病的IX因子基因治疗中将目的基因直接递送到肝脏比注射于肌肉更为有效。根据该资料和其他的研究资料,公司宣称它们不再继续从事肌肉内运送目的基因的研究。该公司的执行副总裁JosephJ。Vallner博士说:这些新近发表的研究结果进一步支持我们长期执行的策略,...

美国CellGenesys公司宣称:最近的临床前期研究显示,血友病的IX因子基因治疗中将目的基因直接递送到肝脏比注射于肌肉更为有效。根据该资料和其他的研究资料,公司宣称它们不再继续从事肌肉内运送目的基因的研究。

该公司的执行副总裁JosephJ.Vallner博士说:“这些新近发表的研究结果进一步支持我们长期执行的策略,即强调在血友病基因治疗中直接向肝脏运送基因。”

使用腺相关病毒载体系统将人类IX因子基因直接输入到肝脏(产生IX因子的脏器)或肌肉内,结果显示:当将目的基因直接运送到肝脏,270天后仍可测出IX因子蛋白。然而将基因导入肌肉内产生了很强的抗体反应,因此测不出IX因子。

Vallner补充说:“这项研究和其他的研究提供了临床前期的资料,这些是人体临床试验所必须的,试验计划在明年开始。”

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