健康百科交流社区设为首页添加收藏
首页
专栏
新闻
专题
疾病百科医院偏方查疾病
保健药品急救自测中医
两性性爱生理书刊时尚育儿性病防治生育避孕文学园地幽默
两性文化男性女性同性图库青春驿站美体健身化妆美容饮食
搜索论坛
图文百科
您现在所在的位置:首页 > 疾病百科 > 内科 > 血液内科 > 其它相关 > 正文
专题推荐
栏目热图

IX因子变体提高血友病B的基因治疗效率

正文字体:  
日期:2006-11-19 来源:景天阁·健康资讯
内容提示:2005年04月28日血友病B患者肌肉注射腺相关病毒(AAV)载体是安全的,但是为了达到IX因子(F。IX)的治疗水平却要注射较高的剂量。由于IX因子在肌肉细胞外的滞留以及肌肉合成有完全活性IX因子的能力不足,此项..

2005年04月28日 血友病B患者肌肉注射腺相关病毒(AAV)载体是安全的,但是为了达到IX因子(F.IX)的治疗水平却要注射较高的剂量。由于IX因子在肌肉细胞外的滞留以及肌肉合成有完全活性IX因子的能力不足,此项治疗的有效率受到了影响。为了克服这些缺点,我们构造了血友病B小鼠编码F.IX变体的AAV载体,此载体为肌肉或肝脏定向表达。肌肉注射AAV-F.IX-K5A/V10K(一种与细胞外基质低亲和力的变体)后,其血液循环中的F.IX水平是野生型(WT)F.IX的2至5倍,但是两者的蛋白特异性活动却是相似的。当载体运输至骨骼肌或肝脏后,F.IX-R338A产生的蛋白是F.IX-WT所产生的2或6倍。F.IX-WT及变体在活体止血效果上向后沿同步作用实验提出挑战。重要的是,肌肉注射AAV-F.IX变体并不会在对F.IX-WT有耐药性的小鼠体内产生F.IX抗体。这些研究表明了F.IX变体对于提高血友病B患者基因治疗有效率提供了一种有广阔前景的治疗手段。

相关文章
延伸阅读
  • 血液中的铁同位素能反应遗传性血色病

    最近的研究表明,血液中的铁同位素成分在不同个体或性别中表现不同,可能反映不同个体间铁代谢的不同。假设遗传性血色病的患者由于小肠吸收铁元素的持续性上调,其血液中能显示不同的铁同位素成分。我们使用一项应用多集电极感应耦合等离子体的质谱分析技术(MC-ICP-MS)来…[查看全文]

  • 儿童及早接触外界可加强免疫力可以预防白血病

    此项研究长期测试了6300多个2-14岁的未患白血病的英国儿童的家庭背景和健康状况,以及3100名患了白血病的儿童。这些孩子当中,外界活动较多者患病率较低,尤其是那些在出生后3个月就进入托儿所的孩子。来自英国白血病研究基金会的作者建议,预防白血病应该让孩子及早接触…[查看全文]

发表评论
网站图文更新
最新新闻
热门疾病
疾病图文
网站推荐
互动论坛
Copyright © 2004-2017 Jttop.com Inc. All rights reserved. 景天阁 健康资讯[景天阁两性天地] 版权所有
合作联系QQ:550036 Email:jttop@163.com 中国电信提供网络带宽 豫ICP备17027076号-1
本站所供内容仅供参考,不可替代医生意见,请谨慎使用部分部分内容来自网络,本站转载仅为传播信息,如有转载或引用文章涉及版权问题,或侵犯了您的权益,请及时与我们联系,我们将在收到通知后撤销该部分内容。