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基因编辑有望治遗传重症

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日期:2005-9-21 来源:北京晚报
内容提示:专家担心新技术安全性 美国加利福尼亚州的一家生物科学公司近日研发出了一种基因“改写”技术。据英国《卫报》4日报道,这一“革命性”的科技成果有望“改写”人体内的遗传基因,并会对治疗一些先天性遗传疾病大有帮助。锌指蛋白质的发现者、诺贝尔奖获得者阿龙·克卢格说,“很多年以来,科学家都在寻找一种精确的方法来..
专家担心新技术安全性

美国加利福尼亚州的一家生物科学公司近日研发出了一种基因“改写”技术。据英国《卫报》4日报道,这一“革命性”的科技成果有望“改写”人体内的遗传基因,并会对治疗一些先天性遗传疾病大有帮助。锌指蛋白质的发现者、诺贝尔奖获得者阿龙·克卢格说,“很多年以来,科学家都在寻找一种精确的方法来修改,或者说‘编辑’植物或动物的基因序列。圣加蒙公司的这种新的‘编辑’技术应该称为这一领域的一个里程碑。”

实验室研究获成功

“严重联合免疫缺损症”(SCID)是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病,由患者体内19号染色体上的基因发生变异所造成。患这种疾病的婴儿在出生时就存在基因缺陷,自身不具备免疫系统,只能在完全无菌的条件下生存,一般被称为“气泡婴儿”。这种婴儿往往在出生18个月内就会因为感染疾病而夭折。

据报道,美国圣加蒙生物技术公司已经利用自己开发出的特殊的“基因编辑”技术在实验室中对SCDI进行了试验性治疗。在测试中,实验室培养液中18%人体免疫细胞中导致SCDI的变异基因都得到了修正。圣加蒙公司的科学家表示,对于治疗疾病,这种修复程度已经足够了。

什么是基因编辑

科学家首先培育出一种锌指蛋白质和一种特殊的酶,其中的锌指蛋白质可以识别和结合任何期望的DNA片段,而特殊的酶则可以准确地将目标DNA片段剪断。随后,科学家将锌指蛋白质和酶结合起来,利用锌指蛋白质将酶输送到科学家想要取出的变异了的基因片段的前面。这样,这种特殊的酶就会将包括变异代码在内的一些碱基序列从DNA链上剪下,在锌指蛋白质的帮助下,科学家合成的新DNA片段将会和人体内原有的基因链结合起来。这就是“基因编辑”。

基因编辑能治什么病

尽管这种技术现在还没有应用于人体,不过圣加蒙生物科学公司的负责人埃德华·兰菲尔满怀信心地预计,“将来,我们可以深入到人体内部,到达任意一个我们想检测或治疗的基因序列,纠正那些错误的、可以引起遗传疾病的基因序列。这种技术对治疗单个基因突变引起的疾病非常有帮助。”据兰菲尔介绍,最先应用这种新技术治疗的可能是一些血液病,如镰状红细胞贫血症等。

另外,由于这种技术还可用于攻击和破坏人体内的基因,因此,它还可以用于阻断人体内有毒基因的再度复制,从而延缓病情的发展。兰菲尔说,他们将于明年开始试验用这种技术治疗艾滋病

基因编辑也会犯错误

不过,兰菲尔也承认,这种技术在改变致病基因的同时,也有可能“顺便改变”人体内的其他基因,比如控制视力和头发颜色的基因。兰菲尔说,这种技术的灵活性非常大,因此有时会“犯一些错误”,不过,人们通过其他的医学方式治病也会遇到此类问题。

英国“基因观察”组织的负责人休·迈尔却对这项新技术持怀疑态度。他说,“我们总是夸张地说有多少人盼望着用这种新技术治疗他们的疾病,但我认为,只有在有了足够的安全保证后,人们才会对这种新技术感兴趣,毕竟,谁也不愿意拿自己的生命当作试验品。”

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